Behov for medicin mod sjældne sygdomme

Der findes cirka 6000 sjældne sygdomme, der er defineret ud fra, at de højst rammer fem ud af 10.000 mennesker. Sygdommene er ofte kroniske, de fleste er genetisk betingede, og mange er forbundet med svære handikap og tidlig død for patienterne. Mange af sygdommene har navne, som de færreste mennesker kender eller har hørt om. Men det er også sygdomme som blødersygdom, cystisk fibrose og flere kræftformer, der betegnes som sjældne sygdomme.

- Jo mere vi finder ud af om kræftsygdomme, jo flere undergrupper viser det sig, at sygdommene kan deles op i. Derfor er det også vigtigt for mange kræftpatienter, at der udvikles mere målrettet medicin til netop den type af for eksempel en lymfekræftsygdom, som de lider af, siger overlæge, dr. med., Iben Holten, Kræftens Bekæmpelse.

Disse patienter bør have lige mulighed for at blive tilbudt behandling, som patienter der lider af mere udbredte lidelser. Det er baggrunden for et EU-regulativ om Orphan Drugs, som lægemidlerne til de sjældne sygdomme kaldes.